A klinikai vizsgálatok megjelenése óta fontos szerepe van annak, hogy el tudjuk dönteni – például egy egyszerű esetben – hogy egy adott terápián van-e hatása, azaz egy adott betegségből tényleg a vizsgált készítménytől gyógyul-e ki a beteg. Tehát kiemelt szerepet kapott a biostatisztika a klinikai gyógyszerkísérletekben.

Az orvosi kutatások egy másik fontos területe az, hogy egy adott betegséget milyen tényezők váltanak ki, azaz melyek a rizikótényezők. A statisztikai módszerek tárházában számos olyan módszer található, melyeknek segítségével meg tudjuk mondani, hogy melyek azok a rizikótényező, amik ténylegesen egy adott betegség kialakulásáért felelősek.

Az orvostudomány utolsó évtizedében kiemelt szerepet kapottak a genetikai kutatások. Genetikai ismeretek birtokában számos olyan információhoz jutunk hozzá, ami különösen fontos a korábban tárgyalt rizikótényezők felderítésében, továbbá fennálló betegségek tipizálásában, a legjobb terápia kiválasztásában, patologikus folyamatok leírásában.

Klinikai vizsgálatok indításánál, az elrendezés megtervezése, és a protokoll felállítása után már előre rögzíteni kell a felhasználni kívánt statisztikai módszereket, eljárásokat. A kialakított vizsgálati elrendezéseknek megfelelően meg kell határozni az egyes csoportok mintanagyságait. A vizsgálat lefolytatása után a meghatározott elemzési módszerek alkalmazására kerül sor, azaz az adatok kiértékelése következik. Az egész klinikai vizsgálatot összegző záró tanulmányban lesznek benne az eredmények, végkövetkeztetések.

Meghatározott indikációs körben feltárható, hogy melyek azok a tipikus betegutak, melyeken keresztül terápiához jutnak az arra rászorulók. Továbbá kutatás tárgyát képezheti az is, hogy egy adott, korábban már elrendelt terápiát milyen szakorvos tart fent és várhatóan mennyi ideig.

Az evidenciakutatás adott indikációhoz kötött, a gyakorlatban megjelenő terápiás irányelvek feltárását jelenti a kutatási terület alapján kiválasztott orvoscsoport vagy orvoscsoportok körében – elsődlegesen személyes megkeresésen alapuló kérdőíves technika felhasználásával.

A gyakorlatban terápiák összehasonlítását jelenti egészség-gazdaságossági szempontból. Így meg tudjuk határozni, hogy adott indikációs területen tisztán a költségeket figyelembe véve melyik terápia alkalmazása gazdaságosabb. Az elemzés evidenciakutatással történő összekapcsolásával még pontosabb képet kaphatunk az egyes terápiák költséghatékonyságáról.